27 липня 2016 року в Американському домі (вул. Пимоненка, 6, м. Київ) відбувся Круглий стіл «Лікування недосконалого остеогенезу бісфосфонатами в Україні: реалії та перспективи». Захід організовано громадською організацією «Всеукраїнська асоціація кришталевих людей» в рамках проекту адвокасі ініціативи «Лікування «кришталевим» людям» за фінансової підтримки Громадської організації «Інститут політики та урядування».

 

Мета круглого столу: обговорення процесу лікування недосконалого остеогенезу (далі: НО) в Україні, світовий досвід та практика лікування НО бісфосфонатами, визначення перспективи створення клінічних протоколів консервативного лікування НО (бісфосфонатами) та подальше їх впровадження в Україні.

 

Присутні учасники:

 

• Боднарук Наталія Миколаївна – начальник Управління медичної допомоги матерям і дітям Медичного департаменту МОЗ України;

• Волосовець Ірина Петрівна – головний спеціаліст відділу організації медичної допомоги дітям Управління материнства та дитинства Медичного департаменту МОЗ України;

• Лiщишина Олена Михайлівна – директор Департаменту стандартизації медичних послуг ДП «Державний експертний центр Міністерства охорони здоров’я України»;

• Притула Василь Петрович – головний позаштатний спеціаліст МОЗ України зі спеціальності «Дитяча хірургія», професор кафедри дитячої хірургії НМУ імені О.О. Богомольця, доктор медичних наук;

• Глоба Євгенія Вікторівна – старший науковий співробітник відділу дитячої та підліткової ендокринології Українського науково-практичного центру ендокринної хірургії, трансплантації ендокринних органів і тканин МОЗ України, кандидат медичних наук (представник головного позаштатного спеціаліста МОЗ України зі спеціальності «Дитяча ендокринологія»);

• Пашенко Андрій Віталійович - лікар ортопед-травматолог відділу патології хребта та суглобів дитячого віку ДУ “Інститут патології хребта та суглобів ім. проф. М.І. Ситенка НАМН України";

• Почкайло Олексій Сергійович – лікар-педіатр, кандидат медичних наук,  доцент кафедри поліклінічної педіатрії, Державна установа освіти «Білоруська медична академія післядипломної освіти» (м.Мінськ , Республіка Білорусь);

• Житник Лідія – лікар-медичний генетик, Клініка травматології та ортопедії Тартуського університету (м. Тарту, Естонія);

• Зима Андрій Миколайович – старший науковий співробітник Клініки травматології та ортопедії дитячого віку ДУ «Інститут травматології та ортопедії НАМН України», доктор медичних наук;

• Кінча-Поліщук Тамара Анатоліївна – провідний науковий співробітник Клініки травматології та ортопедії дитячого віку ДУ «Інститут травматології та ортопедії НАМН України», доцент кафедри ортопедії та травматології №1 Національної медичної академії післядипломної освіти ім. П.Л.Шупика, кандидат медичних наук;

• Романюк Альона – консультант з інформаційного супроводу та співпраці зі  ЗМІ БФ «Пацієнти України»;

• Петрова Любов – голова ГО «Всеукраїнська асоціація кришталевих людей», член правління БО «Міжнародний благодійний фонд «Кришталеві люди»»;

• Прокопюк Каріна – заступник голови ГО «Всеукраїнська асоціація кришталевих людей», член правління БО «Міжнародний благодійний фонд «Кришталеві люди»»;

• Петров Андрій – член ради ГО «Всеукраїнська асоціація кришталевих людей»;

• Калашнікова Марія – президент БО «Міжнародний благодійний фонд «Кришталеві люди»»;

• Мірошниченко Ольга – член правління БО «Міжнародний благодійний фонд «Кришталеві люди»»

• Астафорова-Яценко Ніна – голова правління БФ «Діти з гемофілією»;

• пацієнти з НО та їх родичі (Калашніков Владислав, Рашківська Наталія, Єгорушина Анна, Кугук Анастасія, Сінельник Владислав, Камаралі Тетяна, Кукол Олена, Сінельник Тетяна, Красушина Світлана, Мірошниченко Денис).

• представники ЗМІ (Український Бізнес Ресурс (UBR), телеканал НТН, телеканал «Гамма», газета  «День», медичний портал «Здоров-Інфо»).

 

Робочі мови Круглого столу – українська, російська

 

На сьогодні у всьому світі, консервативне лікування недосконалого остеогенезу, що відноситься до групи рідкісних (орфанних) генетичних захворювань, проводять за допомогою бісфосфонатів (препарати памідронової та золедронової кислот), завдяки їх властивостям впливати на процеси кісткоутворення. Однак, незважаючи на застосування цих препаратів в багатьох країнах світу у пацієнтів, що продовжують рости та проведення досить тривалих (близько 30 років) клінічних досліджень провідними світовими вченими в галузі лікування НО, в Україні застосування бісфосфонатів у дітей заборонено. В інших країнах (в т.ч. Республіка Білорусь, Естонія) бісфосфонати використовують за принципом "off-label" (використання поза інструкцією), в Україні ж медичні вироби та медикаментозні засоби використовують виключно за інструкцією, яку представляє фірма-виробник та яку узгоджено згідно державних нормативних документів щодо використання лікарських засобів в Україні (лист МОЗ України від 03.02.2016 №18-04/17/2197/ЗПІ-15/404/2626, лист Комітету з біоетики при Президії НАМН України від 11.12.2015 №4).

В Україні не зареєстровано жодного лікарського засобу з класу бісфосфонатів (препарати памідронової, золедронової кислоти), які б містили в Інструкціях до застосування згадку про лікування Недосконалого остеогенезу (згідно Інструкцій для медичного застосування препаратів: Аредіа, Паміфос, Памиред, Акласта). Закордоні виробники лікарських препаратів не вносять зміни до інструкцій про застосування медикаментів у пацієнтів з орфанною патологією, оскільки кількість пацієнтів є незначною, а проведення досліджень є дороговартісним. В Україні відсутнє виробництво вищевказаних лікарських препаратів.

Під час засідання робочої групи МОЗ України з питань підготовки пропозицій до номенклатури лікарських засобів та продуктів харчування для громадян, які страждают на орфанні метаболічні захворювання 31.03.2016 було вирішено в першій половині 2016 року створити робочу групу щодо вирішення конфліктних питань з використання бісфосфонатів для лікування дітей з НО (відповідно до протоколу засідання вищевказаної Робочої групи МОЗ України від 31.03.2016), однак її так і не було створено.

У травні 2016 року створено робочу групу з розробки медичних стандартів (уніфікованих клінічних протоколів) медичної допомоги на засадах доказової медицини у 2016 році за темою «Недосконалий остеогенез» (Накза МОЗ України від 12.05.2016 №437), проте станом на 27.07.2016р. не відбулось жодного засідання, робота над розробкою Протоколу не розпочата.

Під час проведення круглого столу, в режимі скайп-зв’язку було представлено практичний досвід лікування дітей за допомогою бісфосфонатів в Республіці Білорусь (доповідач: Почкайло Олексій Сергійович – лікар-педіатр, кандидат медичних наук,  доцент кафедри поліклінічної педіатрії, Державна установа освіти «Білоруська медична академія післядипломної освіти»), в Естонії (доповідь: Катре Маасалу – Md, Phd, доцент ортопедії Клініки травматології та ортопедії Тартуського університету, головний консультант НО в Естонії; представлена доповідачем: Лідією Житник – лікар-генетик, Клініка травматології та ортопедії Тартуського університету) та досвід ефективності використання бісфосфонатів для лікування дітей, хворих на недосконалий остеогенез в Україні в рамках дослідницького проекту (доповідач: Пашенко Андрій Віталійович - лікар ортопед-травматолог відділу патології хребта та суглобів дитячого віку ДУ «Інститут патології хребта та суглобів ім. проф. М.І. Ситенка НАМН України»).

Після доповідей було проведено обговорення можливостей використання бісфосфонатів для лікування дітей з НО в Україні, в якому взяли участь як вищевказані лікарі, так і присутні представники МОЗ України, ДП «Державний експертний центр», головні позаштатні спеціалісти, співробітники Клініки травматології та ортопедії дитячого віку ДУ «Інститут травматології та ортопедії НАМН України», представники пацієнтських організацій, пацієнти та їх родичі.

Під час дискусії було зазначено, що, незважаючи на тридцятирічний досвід використання бісфосфонатів для лікування НО у світі, в Україні таке лікування знаходиться під забороною до цього часу. Головною причиною даної проблеми є відсутність в Україні дозволу на використання лікарських засобів за принципом «off-label» (поза інструкцією). Як відомо, для лікування рідкісних (орфанних) патологій, до яких відноситься НО, в основному, використовують лікарські засоби, які не містять в інструкціях спеціалізованих призначень та використовуються на основі багаторічного досвіду медичної допомоги на засадах доказової медицини.

Лiщишина Олена Михайлівна (директор Департаменту стандартизації медичних послуг ДП «Державний експертний центр Міністерства охорони здоров’я України») повідомила, що доки на законодавчому рівні не буде вирішено питання щодо можливостей використання лікарських засобів для лікування орфанних захворювань «off-label» та не буде надано відповідний дозвіл, лікування бісфосфонатами, навіть за наявності уніфікованого проторколу лікування, буде під забороною. Як вихід, надання локального дозволу комітету біоетики відповідних медичних закладів для використання бісфосфонатів для лікування дітей з НО в рамках дослідницьких програм.

Лікарі, представники пацієнтських організацій та пацієнти, не вбачають повноцінного використання даного підходу до лікування НО, так як відповідні спеціалісти можуть розпочати використання лікарських засобів за своїм принципом в рамках дослідницької програми, що може призвести до негативних наслідків в здоров’ї дітей.

Зважаючи на представлений лікарями досвід лікування дітей в Україні (Пашенко А.В., Зима А.М., Кінча-Поліщук Т.А.), закордоном (Почкайло О.С., Маасалу К.) та наявну база доказової медицини надання медичної допомоги пацієнтам з НО, було вирішено опрацювати та перекласти з англійської мови наявні клінічні настанови, що представлені на сайтах GIN, SIGN, NICE, NZGG, AHRQ та інших, ґрунтуються на систематичних оглядах та метааналізах результатів клінічних досліджень і відповідних доказах, зокрема згідно з Переліком баз клінічних настанов.

Крім того, головні позаштатні спеціалісти та їх представники (Притула В.П., Глоба Є.В.) зазначили, що проблема є актуальною та замовчувалась в Україні, а також підтримали ініціативу лікарів та батьків, щодо необхідності негайного вирішення питання використання бісфосфонатів для лікування пацієнтів з НО, зокрема дітей, та залученню до створення уніфікованого протоколу лікування спеціалістів з педіатрії, дитячої ендокринології та інших.

Голова правління БФ «Діти з гемофілією» Ніна Астафорова-Яценко, звернула увагу на відсутність генетичної діагностики пацієнтів з НО, що призводить до невчасного (запізнілого) встановлення діагнозу, що зачасту стає причиною непоправних наслідків НО: часті переломи та інвалідизація.

Боднарук Наталія Миколаївна та Лiщишина Олена Михайлівна запевнили, що докладуть максимальних зусиль, щоб мультидисциплінарна робоча група з розробки медичних стандартів (уніфікованих клінічних протоколів) медичної допомоги на засадах доказової медицини у 2016 році за темою «Недосконалий остеогенез» розпочала свою роботу в найближчий час.

За результатами засідання Круглого столу було сформовано підсумкову резолюцію та звернення до В.о. Міністра охорони здоров’я Ульяни Супрун.

 

Стрім-запис Круглого столу: https://www.youtube.com/watch?v=4r_uh3cg8BI

Сюжет на UBR: https://www.youtube.com/watch?v=ybFlTvyadBc

Сюжет на телеканалі НТН: http://ntn.ua/uk/video/news/2016/07/29/21589

Сюжет телеканал «Гамма»: http://www.gamma.tv/video.php?id=1609

Стаття газета  «День»: http://day.kyiv.ua/uk/article/cuspilstvo/bez-prava-na-likuvannya

Стаття медичний портал «Здоров-Інфо»: http://zdorov-info.com.ua/novosti/medicina-segodnja/16318-krishtalevi-ljudi-ukraini-potrebujut-zakonnogo-likuvannja.html